“เด็กๆ สมควรได้ใช้ชีวิต ถึงแม้ว่าพวกเขาจะป่วยด้วยโรคร้าย”
เมื่อหนูน้อย เท็ดดี้ ชอว์ (Teddi Shaw) เกิดมาพร้อมโรคทางพันธุกรรมที่ถึงแก่ชีวิต แต่ในตอนนี้เธอหายเป็นปกติ หลังจากเข้ารับการรักษาด้วยยีนบำบัด ซึ่งความสำเร็จในครั้งนี้ ถือเป็นการปฏิวัติวงการแพทย์ เพราะการรักษานี้จะสามารถช่วยชีวิตคนที่ป่วยด้วยโรคทางพันธุกรรมอีกมากมาย
เท็ดดี้ หนูน้อยวัย 1 ขวบกว่า จากเมืองนอร์ทัมเบอร์แลนด์ สหราชอาณาจักร ถูกรับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคเม็ดเลือดขาวเมตาโครมาติก (MLD) ซึ่งเป็นโรคพันธุกรรมที่ก่อให้เกิดความเสียหายร้ายแรงต่อระบบประสาท และอวัยวะต่างๆ และผู้ที่ป่วยโรคนี้มักจะเสียชีวิตตั้งแต่อายุ 5-8 ขวบ
อย่างไรก็ตาม เท็ดดี้หายป่วยจากโรคนี้แล้ว หลังบริการสุขภาพแห่งชาติแห่งสหราชอาณาจักร (NHS) รับเธอเข้ามารักษา และทดลองการใช้ยา Libmeldy ซึ่งเป็นยาที่แพงที่สุดในโลก ราคา 2.8 ล้านปอนด์ (หรือราว 116,129,496 บาท) กับอาการป่วยของเท็ดดี้
ยาตัวนี้มีคุณสมบัติสามารถแก้ไขต้นตอทางพันธุกรรมของโรค MLD โดยมันจะสร้างสำเนาของยีนที่ผิดพลาด แล้วนำเข้าไปในเซลล์ต้นกำเนิด (Stem Cells) ของผู้ป่วย และต่อมาเซลล์เหล่านี้จะป้อนข้อมูลทางพันธุกรรมใหม่ออกมาแทน สรุปง่ายๆ คือการรักษานี้ทำให้ร่างกายผู้ป่วยเหมือนได้รับการรีเซ็ตใหม่
“เท็ดดี้ เธอดีขึ้นมาก เพราะตอนนี้เธอสามารถทำให้ทุกคนรอบตัวหัวเราะตลอดเวลา” แอลไล ชอว์ (Ally Shaw) แม่ของเท็ดดี้กล่าว
อแมนด้า พริทชาร์ด (Amanda Pritchard) ผู้บริหารระดับสูงของบริการสุขภาพฯ กล่าวว่า “ความสำเร็จในครั้งนี้แสดงให้เห็นว่าเด็กๆ อาทิ เท็ดดี้ สามารถมีสุขภาพที่ดี และมีโอกาสที่จะใช้ชีวิตวัยเด็ก เช่น ไปโรงเรียน และเล่นกับเพื่อนๆ”
“นี่เป็นช่วงเวลาแห่งความหวังที่ยิ่งใหญ่ สำหรับครอบครัวที่มีลูก ซึ่งเกิดมาพร้อมกับโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรง เพราะในตอนนี้โลกของเรามีวิธีการรักษาโรคเหล่านี้แล้ว” พริทชาร์ดกล่าวปิดท้าย
อย่างไรก็ตาม ครอบครัวของชอว์ ยังคงต้องพบกับความโศกเศร้า เนื่องจาก นาลา ชอว์ (Nala Shaw) พี่สาววัย 3 ขวบของเท็ดดี้ เสียชีวิตเมื่อปีที่แล้ว หลังจากได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค MLD เช่นเดียวกับเท็ดดี้ แต่อาการป่วยของเธอรุนแรงเกินกว่าที่จะเข้ารับการรักษานี้
“การที่นาราไม่สามารถรับการรักษาใดๆ และต้องเสียชีวิตตั้งแต่อายุยังน้อย เป็นสิ่งที่ยากจะทำใจ อย่างไรก็ตาม หากไม่มีการรักษานี้ เราคงต้องเผชิญกับการสูญเสียลูกทั้งสองไป” แม่ของพวกเด็กๆ กล่าว
อ้างอิงจาก
